index - Institut des cellules Souches pour le Traitement et l'Étude des maladies Monogéniques

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Présentation des activités

Le laboratoire est fondé sur l'évaluation de l'ensemble des potentiels thérapeutiques des cellules souches pluripotentes dans des maladies monogéniques. Le laboratoire explore plus particulièrement des thérapies cellulaires substitutives dans le cas de pathologies dégénératives, d'une part et d'autre part, l'utilisation de lignées de cellules souches porteuses d'une mutation pathologique comme cibles pour le criblage de composés à potentiel thérapeutique.

Thèmes de recherche

  • Maladies neurodégénératives : thérapie cellulaire, modélisation pathologique de la maladie de Huntington.

  • Maladies du muscle : exploration du potentiel des cellules dérivées de cellules hES et iPS pour la découverte de nouvelles thérapeutiques.

  • Maladies du motoneurone : mécanismes moléculaires et cellulaires impliqués dans le développement de maladies affectant le motoneurone, comme la myotonie de Steinert.

  • Rétinopathie et maladies du développement neural : thérapie cellulaire, modélisation pathologique.

  • Genodermatoses : thérapie cellulaire, modélisation pathologique.

  • Biotechnologies des cellules souches embryonnaires humaines : production de cellules en masse, ingénierie génétique et criblage à haut débit.

  • HTS (High Throughput Screening) : criblage à haut débit qui consiste à confronter plusieurs centaines de milliers de molécules sur des cellules constituant un modèle pathologique pertinent d'une maladie génétique et d'observer l'effet des molécules testées.

  • Génomique fonctionnelle : développement d'outils technologiques dédiés à l'étude des maladies monogéniques.

Documents avec texte intégral

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Références bibliographiques

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Mots-clés

Human pluripotent stem cells Human pluripotent stem cell Huntington's disease Biologie du développement Human Cellules souches pluripotentes Aging Transgenic mouse Dystrophin And OG performed research BMP4 Drought Splicing Amd And OG designed research Transplantation Myotonic Dystrophy type 1 Tissue engineering Biologie cellulaire AMPK Flavivirus Calcium channels Arrhythmogenic cardiomyopathy Calcium indicators Neuromuscular Junction Mécanismes moléculaires Antiviral Autophagy Regenerative medicine Myotonic dystrophy type 1 Myotonic Dystrophy Optogenetics Induced pluripotent stem cells Acoustic cues Cell therapy Dystrophie Myotonique de type 1 Biotic agents Forest Animal model Brain Cellules souches pluripotentes humaines Axial Drug repurposing Human induced pluripotent stem cells RNA biology Cell–cell communication CHD4 Carnosic acid CN Progeria AS Autism Cancer Trinucleotide repeat expansion Neuromuscular junction Astrocyte AT In vitro models Age-related macular degeneration Stem cell Duchenne muscular dystrophy Calcium imaging Myelin Pluripotent stem cells CM Transgenic mouse model Amyotrophie spinale infantile Mitochondria And CM contributed new reagents/analytic tools Abies alba Jonction neuromusculaire Anthropoids And SR and OG wrote the paper Thérapie cellulaire Neurons Author contributions SR Botulinum neurotoxins Neurodegenerative disease Axon guidance Differentiation Aminopyrimidines Cellules souches induites à la pluripotence Peau Myotonic dystrophy Action potential duration Age-related Macular degeneration Spinal cord Astrocytes Transcriptomics Pathological modeling Alternative splicing And OG analyzed data Spinal muscular atrophy CDNA microarrays Ageing Cellules souches embryonnaires humaines Retinitis pigmentosa Cellules souches humaines induites à la pluripotence Oligodendrocytes Biomarker

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